國家精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新中心（以下簡稱“中心”）于2022年1月正式獲批組建，由四川大學(xué)華西醫(yī)院作為牽頭建設(shè)單位，按照企業(yè)化運(yùn)作、產(chǎn)業(yè)化發(fā)展的思路，聯(lián)合20余家共建單位建設(shè)。目前，中心正在積極推進(jìn)各項(xiàng)工作并取得了階段性建設(shè)成果。
強(qiáng)化頂層設(shè)計(jì)，廣泛聚集最優(yōu)創(chuàng)新資源
2019年12月，四川大學(xué)華西醫(yī)院聯(lián)合7家股東單位，注資5億元（已全部實(shí)繳到位），成立華西精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新中心有限公司，以企業(yè)主體申報(bào)籌建國家精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新中心。四川大學(xué)華西醫(yī)院作為牽頭單位，以“川大-華西精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)研究平臺(tái)”為攻關(guān)主體，優(yōu)化完善“醫(yī)院-公司”協(xié)同創(chuàng)新機(jī)制，設(shè)立“細(xì)胞基因治療研究院”“高端診斷設(shè)備創(chuàng)新中心”“數(shù)字醫(yī)學(xué)創(chuàng)新轉(zhuǎn)化中心”等14個(gè)專業(yè)領(lǐng)域方向的精準(zhǔn)創(chuàng)新研發(fā)中心。以“華西精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新中心有限公司”作為孵化主體，10家股東單位匯聚精準(zhǔn)診斷領(lǐng)域華大基因、邁克生物，精準(zhǔn)治療領(lǐng)域上藥集團(tuán)、中源協(xié)和，精準(zhǔn)評(píng)價(jià)領(lǐng)域成都華西海圻，精準(zhǔn)服務(wù)領(lǐng)域天府健康、高投集團(tuán)、科服集團(tuán)、濛江投資集團(tuán)等單位，覆蓋京津冀、長三角、大灣區(qū)、成渝地區(qū)雙城經(jīng)濟(jì)圈等核心地區(qū)精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)領(lǐng)域上下游產(chǎn)業(yè)鏈龍頭企業(yè)，形成合力共建、整體聯(lián)動(dòng)的良好局面。聯(lián)合全國20多家共建單位作為合作主體，共同承擔(dān)關(guān)鍵核心技術(shù)攻關(guān)任務(wù)，為攻關(guān)項(xiàng)目開展共同提供必要條件，共享知識(shí)產(chǎn)權(quán)及成果轉(zhuǎn)化收益。
多元產(chǎn)業(yè)布局，構(gòu)建“醫(yī)政產(chǎn)學(xué)研資用”協(xié)同創(chuàng)新生態(tài)
一是建公司。根據(jù)中心規(guī)劃，主要通過聯(lián)合行業(yè)龍頭企業(yè)組建細(xì)分領(lǐng)域二級(jí)公司推動(dòng)相關(guān)項(xiàng)目落地和產(chǎn)業(yè)發(fā)展。截至2023年5月，已累計(jì)完成對(duì)外投資5150萬元，成立3家二級(jí)公司，分別從事臨床研究、細(xì)胞治療和數(shù)字醫(yī)療領(lǐng)域創(chuàng)新研發(fā)和項(xiàng)目運(yùn)營，共吸引外部投資1.085億元，新吸納二級(jí)股東單位8家。
二是建基金。中心聯(lián)合成都市和高新區(qū)兩級(jí)國有投資平臺(tái)，組建并運(yùn)營10億元規(guī)模的“精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新基金”，目前已完成首期出資3億元，啟動(dòng)首輪5個(gè)項(xiàng)目投資，儲(chǔ)備項(xiàng)目30余個(gè)。以基金為切入點(diǎn)，中心作為LP出資1億元，吸引外部投資9億元，按照平均1個(gè)項(xiàng)目投資2000萬元計(jì)算，可以支持孵化50個(gè)優(yōu)質(zhì)項(xiàng)目。利用市級(jí)配套資金，成立“概念驗(yàn)證基金”，以“揭榜掛帥”方式整合全國范圍創(chuàng)新資源，聯(lián)合攻關(guān)關(guān)鍵核心技術(shù)。
三是建載體。中心載體平臺(tái)建設(shè)分三期，重點(diǎn)打造“驗(yàn)證-孵化-小試-中試-熟化-臨床研究-產(chǎn)業(yè)化”科技成果轉(zhuǎn)化全鏈條。今年將完成一期共1.5萬平米“概念驗(yàn)證中心”建設(shè)并試運(yùn)營；二期1.7萬平米“科技企業(yè)孵化器”正在建設(shè)當(dāng)中；三期規(guī)劃面積15萬平米的精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)產(chǎn)業(yè)園正在進(jìn)行概念規(guī)劃論證。同時(shí)，正在聯(lián)合四川省產(chǎn)業(yè)振興基金建立四川省生物醫(yī)藥中試研發(fā)基地。
四是開展知識(shí)產(chǎn)權(quán)運(yùn)營。2023年4月，中心聯(lián)合7家單位共建四川省首個(gè)醫(yī)藥健康產(chǎn)業(yè)領(lǐng)域知識(shí)產(chǎn)權(quán)運(yùn)營中心，并在積極申報(bào)國家級(jí)精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)產(chǎn)業(yè)知識(shí)產(chǎn)權(quán)運(yùn)營中心。通過建設(shè)專業(yè)化規(guī)范化運(yùn)營的知識(shí)產(chǎn)權(quán)運(yùn)營中心，培養(yǎng)專業(yè)化技術(shù)轉(zhuǎn)移經(jīng)紀(jì)人隊(duì)伍，強(qiáng)化知識(shí)產(chǎn)權(quán)“全領(lǐng)域、全鏈條、一站式”服務(wù)，為打造精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)知識(shí)產(chǎn)權(quán)運(yùn)營生態(tài)圈，建立對(duì)標(biāo)國際、符合中國國情的知識(shí)產(chǎn)權(quán)運(yùn)營“中國模式”
未來3—5年，中心將圍繞“十四五”生物經(jīng)濟(jì)發(fā)展規(guī)劃和細(xì)分領(lǐng)域，進(jìn)一步發(fā)揮國家產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新中心牽頭作用，大力開展體制機(jī)制創(chuàng)新，為建設(shè)企業(yè)牽頭的創(chuàng)新聯(lián)合體、構(gòu)建以企業(yè)為主體的創(chuàng)新體系作出示范；進(jìn)一步優(yōu)選合作伙伴，合力打造更多專精特新企業(yè)，成立10家以上二級(jí)公司，并在全國布局10家以上分中心；通過產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新基金、知識(shí)產(chǎn)權(quán)運(yùn)營中心、產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新聯(lián)合體及載體空間建設(shè)，打造開放共享技術(shù)平臺(tái)，鏈接全球精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)創(chuàng)新網(wǎng)絡(luò)、匯聚國際國內(nèi)高端創(chuàng)新人才，打造全國精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)創(chuàng)新策源地、醫(yī)學(xué)創(chuàng)新成果轉(zhuǎn)化示范高地、精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)產(chǎn)業(yè)集聚地、全球精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)高精尖人才集聚區(qū)和國家醫(yī)療健康領(lǐng)域戰(zhàn)略核心智庫。
典型案例：小分子靶向藥物研發(fā)
2019年4月，四川大學(xué)華西醫(yī)院科技成果“FLT3、JAKi和VEGF的多點(diǎn)抑制劑”作價(jià)投資入股成立了成都賾靈生物醫(yī)藥科技有限公司，總部位于四川成都高新區(qū)，是一家專門從事創(chuàng)新藥物研究及產(chǎn)業(yè)化的生物醫(yī)藥科技公司。公司背靠四川大學(xué)華西醫(yī)院生物治療國家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室、吸收貴州百靈集團(tuán)上市公司優(yōu)質(zhì)資源、依托一流專家技術(shù)團(tuán)隊(duì)。公司構(gòu)建了完整的新藥研發(fā)體系，自主研發(fā)能力覆蓋創(chuàng)新藥物的靶點(diǎn)研究與機(jī)理驗(yàn)證、藥物分子設(shè)計(jì)、臨床前評(píng)價(jià)、CMC研究、臨床方案設(shè)計(jì)與執(zhí)行、新藥注冊(cè)等各個(gè)環(huán)節(jié)，打造了具有特色的創(chuàng)新藥物發(fā)現(xiàn)平臺(tái)。
目前公司已獲得5張臨床試驗(yàn)批件，其中獲美國FDA臨床試驗(yàn)批件1張，擁有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)18件，申請(qǐng)發(fā)明專利27件，已授權(quán)21件，其中中國專利7件，美國、歐洲、日本等國際專利14件。
一、牽頭人情況
陳俐娟教授是華西醫(yī)院一級(jí)教授、四川大學(xué)一級(jí)教授，四川大學(xué)生物治療國家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室副主任，國家863重點(diǎn)項(xiàng)目牽頭人，成都賾靈生物醫(yī)藥科技有限公司創(chuàng)始人、董事長、首席科學(xué)家。
陳俐娟教授具有近20年創(chuàng)新藥物研發(fā)的豐富經(jīng)驗(yàn)，牽頭“十一五”“十二五”“十三五”國家重大新藥創(chuàng)制專項(xiàng)課題8項(xiàng)，主持和參與研發(fā)了10個(gè)創(chuàng)新藥物進(jìn)入臨床。
二、成果介紹
1.治療血液系統(tǒng)淋巴瘤化藥Ⅰ類新藥注射用甲磺酸普依司他（PM）
淋巴瘤是起源于淋巴造血系統(tǒng)的惡性腫瘤，年死亡人數(shù)超過20萬，也是常見的十大惡性腫瘤之一。以雙重打擊淋巴瘤、雙表達(dá)淋巴瘤、伯基特淋巴瘤為代表的高度侵襲性B細(xì)胞淋巴瘤缺乏良好治療手段，急需尋求新型治療方式以及針對(duì)性創(chuàng)新藥物上市。
注射用甲磺酸普依司他是以組蛋白去乙酰化酶為靶標(biāo)，通過選擇性抑制HDACⅠ和Ⅱb亞類而發(fā)揮治療B細(xì)胞淋巴瘤的新一代高效高選擇性HDAC抑制劑。前期藥效學(xué)和安全性評(píng)價(jià)已證實(shí)，在以復(fù)發(fā)難治性雙重打擊淋巴瘤、雙表達(dá)淋巴瘤、伯基特淋巴瘤、多發(fā)性骨髓瘤、費(fèi)城染色體陽性B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病等血液系統(tǒng)腫瘤荷瘤小鼠模型中，注射用甲磺酸普依司他均顯示遠(yuǎn)優(yōu)于目前上市藥物的活性，能克服多種靶向藥物耐藥性，且毒副作用更低，有望成為治療復(fù)發(fā)難治B細(xì)胞血液腫瘤的新一代創(chuàng)新藥物，屬于同類最優(yōu)品種。
2.治療骨髓纖維化Ⅰ類新藥馬來酸氟諾替尼（FM）
骨髓纖維化（MF）是一種由于骨髓造血組織中膠原增生，其纖維組織嚴(yán)重地影響造血功能所引起的一種骨髓增生性腫瘤。對(duì)中高危骨髓纖維化病人，惡性程度高，中位生存期為5-7年，高?；颊邇H為2-3年。
馬來酸氟諾替尼是以JAK2/FLT3/CDK6為靶標(biāo)的選擇性抑制劑，屬于境內(nèi)外均未上市的創(chuàng)新藥，具有獨(dú)立自主的知識(shí)產(chǎn)權(quán)。前期藥效學(xué)和安全性評(píng)價(jià)已證實(shí)，馬來酸氟諾替尼在JAK2突變基因驅(qū)動(dòng)惡性腫瘤小鼠模型中顯著抑制模型小鼠脾臟腫大和骨髓纖維化，同等劑量下療效遠(yuǎn)優(yōu)于上市藥物蘆可替尼和菲卓替尼，且起效劑量低、毒性較上市藥物小，具有較寬的安全窗口。同時(shí)馬來酸氟諾替尼還能夠避免治療過程中嚴(yán)重貧血和骨髓抑制，有望成為治療骨髓纖維化的新一代創(chuàng)新藥物。（選送單位：國家精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新中心）
